Sarepta nevertheless plans to push for full FDA approval of Vyondys 53 and Amondys 45 based on what it said are “encouraging trends” in efficacy.
Sarepta’s DMD Exon-Skippers Fail Confirmatory Study, Stock Craters Read More »
The potential approval of Vertex’s IgAN therapy povetacicept in 2026 comes amid launch headwinds for the company’s non-opioid pain medicine Journavx and gene therapy Casgevy.
Vertex’s New Products Dim as Analysts Eye Kidney Portfolio Read More »
Kygevvi is indicated for patients with thymidine kinase 2 deficiency whose symptoms arise by 12 years of age. The disease manifests as muscle weakness and can become life-threatening in severe instances.
UCB Wins First FDA Approval for Ultra-Rare Mitochondrial Disease Read More »
El agua de lluvia en las ciudades podría tener una utilidad hasta ahora poco o nada aprovechada: usarla para labores de limpieza o riego. Para ello, bastaría gestionarla de la manera idónea. Una investigación reciente ha profundizado en esta cuestión. Los …
Usar en las ciudades agua de lluvia para labores de limpieza o riego Read More »
Unos investigadores han desarrollado una herramienta basada en inteligencia artificial que podría hacer las operaciones en los senos paranasales y la base del cráneo mucho más seguras. Este avance tecnológico es obra de expertos de la Universidad Politécni …
Inteligencia artificial para cirugías más seguras en la cabeza Read More »
Unos científicos han conseguido acercarse más que nunca antes a la respuesta definitiva a una de las preguntas más importantes de la ciencia: ¿Por qué el universo contiene materia, como por ejemplo estrellas, planetas y formas de vida, en vez de estar vacío? …
Un paso más cerca de descubrir por qué el universo tiene materia Read More »
Un análisis de ADN de restos mortales de soldados fallecidos hace más de 200 años está reescribiendo un capítulo de la historia para sorpresa de muchos. En el verano de 1812, el emperador francés Napoleón Bonaparte lideró a cerca de me …
Las verdaderas bacterias que asolaron a las tropas napoleónicas en su retirada de Rusia Read More »
En las últimas décadas, la inteligencia artificial (IA) ha pasado de ser un sueño de laboratorio a una herramienta omnipresente en la ciencia, la tecnología y la vida cotidiana. Pero si hay un campo donde su impacto promete ser verdaderamente transformador, ese es el de l …
El futuro de las matemáticas en la era de la inteligencia artificial Read More »
La analítica de orina es una de las pruebas médicas más sencillas, rápidas y reveladoras que existen. A menudo subestimada, esta prueba rutinaria puede ofrecer un retrato sorprendentemente completo del estado general del organismo. Desde detectar infecciones hasta revelar …
En las últimas dos décadas, una disciplina científica ha iluminado —literalmente— el estudio del cerebro y de las células: la optogenética. Este campo emergente combina la genética y la óptica para controlar la actividad de neuronas y otro …
Optogenética: cómo la luz está revolucionando la neurociencia y la medicina del futuro Read More »
